En principe, deux raisons conduisent à une décision inappropriée : les préférences du malade ne sont pas recherchées ou prises en compte ; les connaissances du médecin ne sont pas actualisées ou mises en œuvre.

Dans ce dernier cas, ses propositions thérapeutiques ne sont pas conformes aux recommandations de pratique clinique Deux autres raisons sont fréquentes :
les préférences du malade sont exprimées mais elles sont biaisées car les informations dont il dispose sont incomplètes ou inexactes. Elles ne lui permettent pas de connaître les avantages et les risques des alternatives thérapeutiques y compris celle, souvent oubliée, de ne rien faire et d’attendre ; les recommandations de pratique clinique sont connues du médecin qui les met en œuvre avec la participation du malade mais leur qualité scientifique est insuffisante et peut induire des pratiques inappropriées.

Des milliers de recommandations médicales sont publiées chaque année dans la plupart des 10.000 journaux médicaux, soit sous la forme d’un article isolé, soit dans des guides de pratique clinique concernant un sujet d’intérêt général : diabète, hypercholestérolémie, hypertension artérielle, contenant souvent plusieurs dizaines de recommandations. Elles émanent de sociétés scientifiques, d’organismes nationaux ou internationaux, mais aussi de structures académiques et de sociétés privées, clientes des industriels, qui les proposent aux revues médicales.

La valeur scientifique de ces recommandations, y compris celles qui sont publiées par l’Organisation mondiale de la santé (OMS) ou en France par la Haute Autorité de santé (HAS), n’est pas garantie. Des dizaines d’articles dans la presse anglo-saxonne et l’ouverture par la revue Prescrire d’une rubrique intitulée : "Au crible" révèlent que les recommandations publiées dans les guides de pratique, qui constituent pour les médecins généralistes l’outil principal de la médecine fondée sur des preuves, sont souvent d’une qualité insuffisante.

Pourquoi ces outils ne sont-ils pas d’une qualité irréprochable alors qu’ils sont publiés pour aider les professionnels des soins ? En premier lieu, ils permettent de fournir à un malade les informations qui lui permettront, en fonction de ses préférences liées à ses valeurs, de choisir un traitement. En second lieu, ils servent à surveiller et adapter ce traitement.

Les défauts de qualité concernent les méthodes et les interprétations des essais cliniques, des revues systématiques, des guides de pratique clinique et de leurs recommandations.

Les essais cliniques sont de valeur inégale
Les essais randomisés sont classés en haut de l’échelle de la qualité devant les essais d’observation, notamment les cohortes. Ces dernières années, l’informatisation des données médicales a conduit à une multiplication des bases de données et des articles. Ils utilisent le suivi de nombreuses cohortes qui, malgré les précautions apportées, ne peuvent éliminer les facteurs de confusion lesquels, en l’absence de tirage au sort, biaisent les résultats observés. Par exemple, ce sont les cohortes de femmes prenant des traitements hormonaux pour effacer les symptômes de la ménopause qui ont permis d’affirmer l’effet protecteur de ces traitements sur les risques cardio-vasculaires, avant que des essais randomisés viennent démontrer le contraire. Inversement, les études d’observation restent très utiles pour évaluer la sécurité d’emploi d’un médicament dans les conditions habituelles : ce fut le cas récemment pour les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS).

Si le tirage au sort évite la plupart des biais qui pénalisent les études d’observation, les résultats des essais randomisés doivent cependant être analysés et critiqués. Outre les biais classiques, les choix des comparateurs et des indicateurs des résultats (souvent composites) sont la source de contestations. Les revues systématiques (RS) et les méta-analyses (revues systématiques rapportant des résultats statistiques donc quantitatifs) ne sont pas, théoriquement, des compilations d’articles médicaux mais d’authentiques recherches qui font appel à des protocoles complexes. La Cochrane Collaboration, qui fut la première organisation en 1992 à publier des RS, assure actuellement 20% de leur production totale : 2 500 RS par an utilisant 33.700 études incluant 300.000 à 1 million de malades.

Malheureusement, environ 30% des RS n’ont pas donné lieu à une lecture critique suffisamment attentive des articles (essais randomisés et cohortes) qui constituent les matériaux de ces revues afin d’en déterminer la valeur scientifique et d’exclure certains de l’analyse. Dès lors, la pertinence des RS ne peut être garantie. Les mêmes problèmes se retrouvent lorsqu’il s’agit d’élaborer, à partir des revues et des méta-analyses, des guides de pratiques cliniques porteurs des recommandations utiles aux praticiens. Certes, des "check-lists" (Quorum) existent qui permettent de garantir la qualité des méthodes et des protocoles utilisés pour élaborer des guides de pratique et des recommandations. Mais leur utilisation est inconstante et n’est pas exigée de toutes les revues médicales.

Ajoutons que les recommandations, faute des données expérimentales pertinentes (par exemple le taux conseillé d’hémoglobine glyquée chez les diabétiques), reposent souvent sur des avis d’experts dont la valeur scientifique est discutable. Les experts sont en effet toujours sous influence. Indépendamment d’un lien avec l’industrie pharmaceutique, leur expérience, leur spécialisation et leur idéologie les conduisent fréquemment à rédiger des recommandations qui, tantôt ne tiennent pas compte de la pratique médicale des médecins auxquels elles sont destinées, tantôt proposent des interprétations des données cliniques qui ne sont pas conformes aux résultats publiés. Par exemple, des récentes recommandations américaines et européennes ne tiennent pas compte des risques cardiaques des glitazones.

Références :
Moher D. and all. "Epidemiology and reporting characteristics of systematic reviews" PLoS Med 2007;4:447-455.